CAMBRIDGE, Mass. & OSAKA, Japão 29/5/2020 –

– A combinação de pevonedistat demonstra o potencial de duplicar remissões completas e melhorar resultados no HR-MDS, com perfil de segurança semelhante a apenas com azacitidina –– O pevonedistat pode ser a primeira nova opção de tratamento para esta população de pacientes em mais de uma década –– Apresentações orais nos encontros anuais da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) e da Associação Europeia de Hematologia (EHA) –

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje os resultados do teste da fase 2 do Pevonedistat-2001 serão apresentados durante as sessões orais no 56oEncontro Anual Virtual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) e o 25oEncontro Anual Virtual da Associação Europeia de Hematologia (EHA). O estudo avaliou o pevonedistat mais a azacitidina em relação a apenas com azacitidina em pacientes com leucemias raras, incluindo síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-MDS). Estes resultados mostram que a combinação de pevonedistat e azacitidina é uma abordagem terapêutica altamente ativa e promissora e sugere benefícios no subgrupo HR-MDS em vários pontos de extremidade clinicamente significativos, incluindo sobrevida global (OS), sobrevida livre de eventos (EFS), remissão completa (CR) e independência transfusional, com um perfil de segurança semelhante a apenas com azacitidina.

O teste do Pevonedistat-2001 foi desenvolvido como um estudo de prova de conceito em pacientes com HR-MDS, leucemia mielomonocítica crônica de alto risco (HR-CMML) e leucemia mielóide aguda de baixa malignidade (LB-AML). Embora não tenha atingido significância estatística pré-definida para o estágio final primário da OS, o tratamento com a combinação de pevonedistat demonstrou uma OS numericamente mais longa em comparação a apenas com azacitidina e uma tendência a benefício na EFS, definida como morte ou transformação em AML.

“Estamos muito otimistas sobre o pevonedistat com base nestes resultados da fase 2, particularmente no subgrupo MDS de maior risco, que mostrou que a combinação de pevonedistat e azacitidina proporcionou benefícios aos pacientes no nível de vários objetivos principais, sem introduzir preocupações adicionais de segurança. Não apenas a combinação demonstrou maior sobrevida, mas os pacientes do subgrupo MDS de maior risco também alcançaram maiores taxas de resposta e maior independência transfusional”, afirmou Christopher Arendt, Chefe da Unidade de Área Terapêutica Oncológica da Takeda. “Estamos ansiosos para desenvolver este conjunto de dados com nosso teste PANTHER da fase 3, que concluiu a matrícula no outono passado e apoiará o registro do pevonedistat em todo o mundo.”

Não houve avanços no tratamento do HR-MDS em mais de uma década e as opções atuais de tratamento oferecem benefícios limitados. O pevonedistat pode ser a primeira nova opção de tratamento a estes pacientes.

“É animador ver resultados tão encorajadores no teste do Pevonedistat-2001, particularmente em MDS de alto risco, um tipo agressivo de MDS associado a mau prognóstico, qualidade de vida reduzida e maior chance de transformação em AML”, disse Lionel Adès, MD, PhD, Hôpital Saint-Louis, e principal pesquisador do estudo do Pevonedistat-2001. “A adição do pevonedistat ao padrão atual de atendimento na MDS de alto risco dobrou as taxas de remissão completa, aumentou a duração da resposta e melhorou os resultados a longo prazo com um perfil de segurança semelhante a apenas com azacitidina, o que pode atender a uma necessidade significativa de pessoas que vivem com esta doença.”

Resultados Primários do Estudo da Fase 2 Pevonedistat-2001 do Pevonedistat + Azacitidina em Pacientes com Síndromes Mielodisplásicas de Alto Risco (HR-MDS), Leucemia Mielomonocítica Crônica de Alto Risco (HR-CMML) e Leucemia Mielóide Aguda de Baixa Malignidade (LB-AML )

As principais descobertas, a serem apresentadas pelo Dr. Lionel Adès, incluem:

  • Intenção de tratar a população (n = 120):

    • A OS média foi de 21,8 meses no ramo da combinação de pevonedistat, em relação a 19,0 meses com apenas azacitidina (HR 0,802; p = 0,334).
    • A EFS teve uma tendência mais longa no ramo combinado de pevonedistat x apenas com azacitidina, com uma média de 21,0 meses x 16,6% meses.
  • Subgrupo de HR-MDS (n = 67):

    • A OS média no ramo da combinação de pevonedistat apenas foi de 23,9 meses x 19,1 meses apenas com azacitidina.
    • A EFS média no ramo da combinação de pevonedistat foi de 20,2 meses x 14,8 meses apenas com azacitidina.
    • A taxa de resposta geral (ORR) no grupo de combinação de pevonedistat foi de 79,3% x 56,7% apenas com azacitidina.
    • A taxa de CR no ramo da combinação de pevonedistat foi de 51,7% x 26,7% apenas com azacitidina.
    • A duração média da resposta (DoR) no ramo da combinação de pevonedistat foi de 34,6 meses x 13,1 meses apenas com azacitidina.
    • Dos pacientes que dependiam de transfusão de hemácias no início do estudo, 69,2% recebendo pevonedistat mais azacitidina x 50,0% recebendo apenas azacitidina não precisaram de transfusão.
  • Subgrupos de LB-AML (n = 36) & HR-CMML (n = 17):

    • A OS média em LB-AML foi de 23,6 meses no ramo da combinação de pevonedistat x 16,0 meses apenas com azacitidina.
    • A OS média e a EFS em HR-CMML favoreceram o ramo apenas com azacitidina, o que pode ser devido ao baixo tamanho da amostra e/ou maior heterogeneidade do paciente.
  • Os dados de segurança incluem:

    • O perfil de segurança do pevonedistat combinado com azacitidina foi semelhante ao da azacitidina apenas e não levou ao aumento da mielossupressão.
    • Os AEs de grau ≥ 3 mais comuns nos dois ramos foram neutropenia (33% x 27%), neutropenia febril (26% x 29%), diminuição da contagem de neutrófilos (21% x 10%), anemia (19% x 27%), trombocitopenia (19% x 23%) e pneumonia (12% x 10%).
    • As mortes no estudo ocorreram em 9% dos pacientes no grupo de combinação de pevonedistat x 16% apenas com azacitidina.

Sobre o Teste Pevonedistat-2001

O Pevonedistat-2001 (NCT02610777) é um teste clínico da fase 2 global, aleatório, controlado, aberto, controlado e multicêntrico, desenvolvido para avaliar a segurança e eficácia do pevonedistat em combinação com azacitidina x azacitidina de agente único em pacientes com risco mais alto de MDS ou CMML, ou AML de baixa malignidade, que não eram elegíveis para transplante de células-tronco e não receberam terapias anteriores. Cerca de 120 participantes foram inscritos em todo o mundo. O estágio final principal da avaliação é a OS.

Sobre o Pevonedistat

O pevonedistat é o primeiro inibidor da enzima ativadora de NEDD8 (NAE) da classe, que bloqueia modificações de proteínas selecionadas. O tratamento com pevonedistat interrompe a progressão do ciclo celular e a sobrevivência celular, levandoàmorte celular em cânceres, incluindo leucemias. O pevonedistat em combinação com azacitidina demonstrou atividade antitumoral em estudos pré-clínicos e foi bem tolerado, com atividade clínica promissora, em um estudo da fase 1 de pacientes com LMA. Atualmente, o pevonedistat está sendo avaliado nos estudos da fase 3 como um tratamento de primeira linha para pacientes com HR-MDS, HR-CMML e LMA, que não são elegíveis (impróprios) para transplante ou quimioterapia de indução intensiva e que também estão sendo explorados no estudo da fase 2 em AML inadequada em combinação tripla com azacitidina e venetoclax.

Sobre o MDS, CMML e AML

O MDS, CMML e AML são formas raras de câncer relacionadoàmedula óssea causadas pela produção irregular de células sanguíneas na medula óssea. Estes cânceres geralmente afetam pacientes mais velhos, com a idade média de diagnóstico variando de 60 a 74 anos. Como resultado desta produção irregular, uma pessoa com MDS, CMML ou AML não possui suficientes glóbulos vermelhos normais, glóbulos brancos e/ou plaquetas em circulação. Os sintomas de MDS, CMML e AML são com frequência vagos e relacionados a baixas contagens sanguíneas, podendo incluir fadiga, falta de ar, hematomas ou sangramentos fáceis, perda de apetite, fraqueza, pele pálida, febre e infecções frequentes ou graves.

Há várias classificações de SMD – risco muito baixo a risco muito alto – determinadas por hemograma, contagem de tumores malignos, mutações e citogenética. A doença de maior risco é definida como risco intermediário, alto ou muito alto no Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica – Revisado (IPSS-R), sendo que estes pacientes têm um prognóstico pior. Cerca de 40% dos pacientes com HR-MDS se transformam em LMA, uma forma agressiva de leucemia aguda em adultos, com maus resultados.

Compromisso da Takeda com a Oncologia

Nossa principal missão de P&D é fornecer novos medicamentos a pacientes com câncer em todo o mundo através de nosso compromisso com a ciência, inovação inovadora e paixão por melhorar a vida dos pacientes. Seja com nossas terapias de hematologia, nossa robusta linha principal ou medicamentos para tumores sólidos, pretendemos permanecer inovadores e competitivos para oferecer a pacientes os tratamentos de que precisam. Para mais informação, acesse www.takedaoncology.com.

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientadaàP&D, com sede no Japão, empenhada em levar uma Melhor Saúde e um Futuro mais Brilhante aos pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Doenças Raras, Neurociência e Gastroenterologia (GI). Também fazemos investimentos direcionadosàP&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos concentrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, ultrapassando fronteiras com novas opções de tratamento e alavancando nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha principal robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países.

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Fonte: BUSINESS WIRE